FDA одобри Factor X -терапия за рядко заболяване

FDA одобри пречистен фактор на кръвосъсирването за пациенти с наследствен дефицит на Фактор X. Това е първото лекарство, одобрено за рядкото наследствено заболяване.

Преди това, пациентите трябваше да разчитат на лечение с кръвна плазма или плазмени концентрати за подпомагат контрола на кървенето. Новото лекарството се състои от пречистен Фактор X, екстрахиран от кръвна плазма. Той е показан за пациенти на възраст 12 и повече години, за лечение и контрол на кръвоизливи при нужда, както и за контрол на кървенето, когато пациентите се нуждаят от операция.

Фактор X е ензим, който е част от коагулационната каскада на кръвта. Хората, които наследяват две дефектни копия на гена или не произвеждат достатъчно Factor X, или имат неизправна версия. Това може да попречи на нормалното съсирване на кръвта и да доведе до неконтролирано кървене.

Лекарството се произвежда с търговското име Coagadex. То в момента е в процес на разглеждане от страна на Европейската агенция по лекарствата, като е определено като лекарство „сирак“.

 

Източник: FDA